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        新聞中心

        2016年第一季度有哪些新藥值得期待?

        2016-01-18


        三種治療罕見遺傳性疾病的新藥吸引了大家的目光,它們分別是2016年2月將發布新藥審批結果的Duchenne 型肌營養不良癥新藥Eteplirsen,將在2016年第一季度發布III期臨床試驗結果的Dravet綜合征治療新藥Epidiolex和遺傳性血管神經性水腫新藥Avoralstat。

        一、Duchenne 型肌營養不良癥新藥Eteplirsen

        Eteplirsen是美國 Sarepta Therapeutics 公司研發的一種新型反義磷酸二胺嗎啉代寡核苷酸,目前已經完成IIb期臨床試驗,用于遺傳性罕見病Duchenne 型肌營養不良癥( Duchenne muscular dystrophy,DMD)的治療。Duchenne 型肌營養不良癥是由遺傳因素所致的以骨骼肌無力為特征的原發性骨骼肌壞死性疾病,臨床上主要表現為進行性加重的骨骼肌萎縮和無力,可累及心肌。該疾病與抗肌萎縮蛋白( dystrophin) 的突變有關。若編碼抗肌萎縮蛋白的基因發生突變,則會導致肌肉細胞不能產生正常的抗肌萎縮蛋白,最終造成肌細胞死亡。目前尚無有效治療方法,多是采用類固醇激素和物理療法控制癥狀。Eteplirsen可誘導抗肌萎縮蛋白 mRNA 的轉錄跳過 51 號外顯子,使可讀框 (ORF) 恢復,并合成具有一定功能的抗肌萎縮蛋白。

        美國FDA此前已經授予Eteplirsen孤兒藥資格認定,并同時授予快速通道審批資格認定。美國FDA外周和中樞神經系統藥物評審委員會將于2016年1月22日開始審理Eteplirsen的新藥申請文件。Eteplirsen能否通過審批,主要取決于一項IIb期臨床試驗(Clinicaltrials.gov 登記號為NCT01396239)的結果。在該項臨場試驗中,共納入12例Duchenne 型肌營養不良癥患者,臨床試驗結果顯示與無治療組相比,給藥組患者疾病進展延緩,患者6米行走測試能力顯著提高(16.7% versus 46.2%)。Eteplirsen同類藥物BioMarin公司研發的Drisapersen審批之路走得并不順利。在2015年11月FDA發布公告質疑Drisapersen治療杜氏肌營養不良癥的療效和安全性。公告稱Drisapersen即使在杜氏肌營養不良癥這樣致命且無藥可治的疾病也有太大毒性,包括血小板下降和嚴重腎損傷,而其療效則沒有可靠證據。因此Eteplirsen的前景撲朔迷離,預計美國FDA會在2016年2月26日公布新藥審批的結果。

        二、Dravet綜合征治療新藥Epidiolex

        Epidiolex(代碼GWEP1332)是GW制藥公司研發的一種兒童Dravet綜合征治療藥物,目前處于III期臨床試驗階段。Dravet綜合征是一種罕見的遺傳性兒童期起病的一種癲癇性腦病,由SCN1A基因突變導致。大多數患者幾乎均有認知損害,50%出現嚴重智力低,早期出現肌陣攣發作和不典型失神發作對認知影響較大。多數 Dravet綜合征患兒對多種抗癲癇藥物療效欠佳。Epidiolex以植物提取成分大麻二酚為主要活性成分,是一種口服的液體制劑。

        目前美國FDA已經授予Epidiolex孤兒藥資格認定,預計2016年第一季度GW制藥公司將發布Epidiolex一項名為GWEP1332 的III期臨床試驗結果,另外一項名為GWEP1424的III期臨床試驗結果也將會在2016年發布。

        三、遺傳性血管神經性水腫新藥Avoralstat

        Avoralstat是BioCryst制藥研發的遺傳性血管性水腫治療藥物,目前處于II/III期臨床試驗(試驗名為OPuS-2 study)。遺傳性血管性水腫是一種罕見的常染色體顯性遺傳病,又稱 C1酯酶抑制物(complement 1 esterase inhibitor, C1INH)缺乏癥,其發病原因為編碼C1INH的基因突變,突變導致血漿C1INH功能異常, 伴或不伴 C1INH含量降低。C1INH為一種天然的肽釋放酶抑制劑,參與調節血管反應。Avoralstat為口服肽釋放酶抑制劑,類似上市的藥物Ecallantide(Dyax)同樣是激肽釋放酶抑制劑,2009年經美國FDA批準上市治療遺傳性血管神經性水腫。但是Ecallantide(Dyax)為皮下注射劑。

        目前美國FDA已經授予Avoralstat孤兒藥的資格認定。如果Avoralstat的III期臨床試驗結果表現優異,那么它將成為第一個口服給藥治療遺傳性血管神經性水腫的藥物。


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